Beschreibung der Studie

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung von ACE-536 auf Anämie bei Patienten mit niedrigen oder intermediate-1 risk MDS, die derzeit nicht in Behandlung mit einer Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) sind zu bewerten. Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden innerhalb von 28 Tagen nach dem Screening eingeschlossen. Patienten erhalten in allen Kohorten ACE-536, subkutan (SC), alle 3 Wochen für bis zu 5 Zyklen. Jede Dosis-Eskalations-Kohorte besteht aus mindestens 3 Patienten. Die Dosis von ACE-536 für die erste Kohorte ist 0,125 mg / kg und die Dosis (en) für die nachfolgende Kohorte (n) wird einem modifizierten Fibonacci Dosissteigerungsschema folgen, mit einer maximalen Dosis von 0,25 mg / kg für Kohorte 2, 0,50 mg / kg für die Kohorte 3, 0,75 mg / kg für die Kohorte 4, 1,0 mg/kg für die Kohorte 5, 1,33 mg/kg für die Kohorte 6, 1,75 mg/kg für die Kohorte 7, und einer maximalen Dosis nicht über 1,75 mg/kg. Sobald ein Minimum von 3 Patienten in einer Kohorte Studientag 29 abgeschlossen hat, wird das Safety Review Team (SRT) vorläufige Sicherheits- und hämatologische Reaktionsdaten begutachten und Empfehlungen an den Sponsor abgeben darüber, ob oder ob nicht zusätzliche 3 Patienten in diese Kohorte eingeschlossen werden sollen, eine neue Kohorte mit einer höheren oder niedrigeren Dosis anzufangen, oder mit der Expansionskohorte fortzufahren. Die Expansionskohorte (n=30) wird behandelt mit einer ACE-536 Anfangsdosis nicht über der Maximaldosis, die für die vorherigen Kohorten bewertet wurde. Wenn möglich wird die Expansionskohorte aus mindestens 10 Patienten, die transfusionsabhängig sind, und 10 Patienten, die nicht transfusionsabhängig sind, bestehen. Für jeden folgenden Zyklus in der Expansionskohorte wird die Dosis für den Patienten titriert basierend auf der Veränderung des Hämoglobin von der vorhergehenden Dosis, die dieser Patient erhalten hat. Die maximale Dosis, die ein Patient erhält, wird die maximale Dosis, die in den Dosiseskalationskohorten beurteilt wurde, nicht übersteigen. Patienten in der Expansionskohorte werden mit bis zu 5 Dosen ACE-536, das einmal alle 3 Wochen verabreicht wird, behandelt. Amendment vom 29. August 2013: Die Änderungen wurden durchgeführt um anzupassen: 1. Ein Maximum von jeweils 6 Patienten in 2 zusätzlichen Kohorten basierend auf den Empfehlungen des Safety Review Teams. 2. Auswertung der Lebensqualität beurteilt durch den Patienten in der Expansionskohorte mittels des FACT-An Fragebogens. 3. Mindestens 10 Patienten, die transfusionsabhängig sind, und 10 Patienten, die nicht transfusionsabhängig sind, in der Expansionskohorte.

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Studiendetails

Studienziel Auswertung des Anteils der Patienten mit modifiziertem Ansprechen der erythroiden Zellen (mHI-E); dies ist definiert als ein Hämoglobinanstieg von ≥1,5 g/dl ab Baseline über ≥14 Tage (ohne Gabe von Erythrozytentransfusionen) bei nicht transfusionsabhängigen Patienten bzw. als eine im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung um 4 Einheiten oder ≥50% verringerte Zahl der transfundierten Erythrozyteneinheiten bei transfusionsabhängigen Patienten.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 72
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Acceleron Pharma, Inc.

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Männer oder Frauen im Alter von mindestens 18 Jahren.
  • Dokumentierte Diagnose eines idiopathischen/De-novo-MDS oder einer nicht proliferativen
  • chronischen Myelomonozytenleukämie (CMML) gemäß WHO-Kriterien16 (Leukozytenzahl
  • lt; 13.000/μl), die der IPSS-Klassifikation (International Prognostic Scoring System; Anhang 2) einer Niedrig-Risiko-Erkrankung entspricht, ermittelt durch mikroskopische und
  • zytogenetische Standardanalysen des Knochenmarks und des peripheren vollständigen (im
  • Verlauf des Screenings gewonnenen) Blutbilds.
  • Anämie ist definiert als:
  • Mittlere Hämoglobinkonzentration < 10,0 g/dl aus 2 Messungen (die eine ist innerhalb eines Tages vor Tag 1 des Zyklus 1 und die andere 7-28 Tage vor Tag 1 von Zyklus 1 durchzuführen, unbeeinflusst durch Erythrozytentransfusionen innerhalb von 7
  • Tagen vor der Messung) für nicht transfusionsabhängige Patienten (definiert als
  • Patienten, die weniger als 4 Erythrozyteneinheiten innerhalb von 8 Wochen vor
  • Tag 1 des Zyklus 1 erhalten haben), ODER
  • Transfusionsabhängig, definiert als Patienten, die mindestens 4 Erythrozyteneinheiten innerhalb von 8 Wochen vor Tag 1 des Zyklus 1 erhalten haben.
  • Serum Erythropoietin-Niveau > 500 U/L, oder, wenn ≤ 500 U/L, Patient ist nicht reagierend,
  • aplastisch, oder intolerant gegenüber erythropoesestimulierende Mittel (ESAs), oder sind ESAs
  • kontraindiziert oder nicht erhältlich.
  • Nach dem Ermessen des Prüfers sind keine alternativen Behandlungsoptionen, gemäß nationalen
  • MDS Richtlinien, erhältlich und/oder für den Patient passend.
  • ECOG-Leistungsstatus von 0, 1 oder 2 (wenn dieser in Zusammenhang mit der Anämie
  • Ausreichende Nierenfunktion (Kreatinin ≤2 x ULN [obere Normgrenze]) und Leberfunktion
  • Gesamtbilirubin < 2 x ULN und AST und ALT < 3 x ULN).
  • Ausreichende Werte für Transferrinsättigung (≥15%), Ferritin (≥50 μg/l), Folat (≥4,5 nmol/l
  • 2,0 μg/l]) und Vitamin B12 (≥148 pmol/l [≥200 pg/ml]) während des Screening
  • Ergänzungsgaben und Testwiederholung während des Screening sind akzeptabel).
  • Frauen im gebärfähigen Alter (definiert als Frauen nach Erreichen der Geschlechtsreife, bei
  • denen keine Hysterektomie oder bilaterale Oophorektomie durchgeführt wurde oder bei
  • denen die natürliche Postmenopause noch nicht seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden
  • Monaten besteht) müssen vor der Aufnahme in die Studie einen negativen
  • Schwangerschaftstest im Urin oder Blut vorweisen und während der Studienteilnahme
  • angemessene Empfängnisverhütungsmethoden anwenden (Abstinenz, orale Kontrazeptiva,
  • Barrieremethode mit Spermizid, oder chirurgische Sterilisation). Männer müssen sich bereit
  • erklären, während ihrer Teilnahme an der Studie sowie 12 Wochen nach der letzten
  • ACE-536-Dosis bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen im gebärfähigen Alter ein
  • Latexkondom zu verwenden; dies gilt auch für Männer, die sich einer erfolgreichen
  • Vasektomie unterzogen haben. Die Patienten müssen vor der Gabe der ersten ACE-536-
  • Dosis eine Beratung über die zur Verhütung einer Schwangerschaft und potenzieller
  • toxischer Wirkungen durchzuführenden Maßnahmen erhalten.
  • Die Patienten sind in der Lage, den Zeitplan der Studientermine einzuhalten und alle
  • Prüfplananforderungen zu verstehen und zu erfüllen.
  • Die Patienten haben die Aufklärung vor der Einwilligung verstanden und können schriftliche
  • Einwilligung zur Teilnahme geben.

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Behandlung mit Azacitidin oder Decitabin
  • Behandlung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 des Zyklus 1 mit:
  • erythropoesestimulierendem Mittel (ESA)
  • granulozytenkoloniestimulierendem Faktor (G-CSF) und granulozytenmakrophagenkoloniestimulierendem Faktor (GM-CSF)
  • Lenalidomid
  • Eisenchelationstherapie, falls diese innerhalb von 56 Tagen vor Tag 1 des Zyklus 1
  • eingeleitet wird.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder Prüfprodukt, oder mit einer zu
  • Prüfzwecken angewendeten zugelassenen Therapie ≤28 Tage vor Tag 1 des Zyklus 1, oder
  • falls die Halbwertzeit des vorherigen Produkts bekannt ist, innerhalb des Fünffachen der
  • Halbwertzeit vor Tag 1 des Zyklus 1 (es gilt jeweils der längere Zeitraum).
  • Großer chirurgischer Eingriff innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 des Zyklus 1. Die Patienten müssen sich vor Tag 1 des Zyklus 1 vollständig von jedem vorherigen chirurgischen Eingriff erholt haben.
  • Thrombozytenzahl < 30 x 109/l.
  • Jede aktive Infektion, die eine parenterale Antibiotikatherapie erforderlich macht, innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 des Zyklus 1 oder eine orale Antibiotikatherapie innerhalb von 14 Tagen vor Tag 1 des Zyklus 1.
  • Schlaganfall, tiefe Venenthrombose (TVT) oder arterielle Embolie in der Anamnese
  • innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1 des Zyklus 1.
  • Bekannterweise HIV-positive (Human Immunodeficiency Virus) Patienten oder Patienten mit bekannter aktiver infektiöser Hepatitis B (HBV) oder aktiver infektiöser Hepatitis C (HCV).
  • Jede maligne Erkrankung außer MDS, die innerhalb des letzten Jahres vor Tag 1 des Zyklus 1 nicht in Remission war und/oder eine systemische Therapie, u. a. Strahlentherapie,
  • Chemotherapie, Hormontherapie oder Operation, erforderlich gemacht hat.
  • Nicht eingestellte Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck (BD) ≥150 mmHg oder
  • diastolischer BD ≥100 mmHg.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Schwere allergische oder anaphylaktische Reaktionen oder Überempfindlichkeit auf
  • rekombinante Proteine oder im Prüfpräparat enthaltene Hilfsstoffe in der Anamnese.
  • Irgendwelche anderen Zustände, die bislang nicht besonders beschrieben sind, die nach Einschätzung des Prüfers, den Patienten von der Teilnahme an die Studie ausschließen.
  • Transfusionen innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1 von Zyklus 1.
  • Frühere Behandlung mit Sotatercept (ACE-011) or ACE-536.

Adressen und Kontakt

Klinikum der J.W. Goethe-Universität Frankfurt, Dept Med. Klinik II - Hämatologie-Onkologie, Frankfurt a.M.

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Technical University Dresden, Fetscherstr. 74, 01307, Dresden

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Medizinische Klinik und Poliklinik Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universität München Hämatologie und Internistische Onkologie, München

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Marien Hospital Düsseldorf GmbH, Düsseldorf

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Universitätsklinikum Bonn, Medizinische Klinik und Poliklinik III Abteilung für Hämatologie und Onkologie, Bonn

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Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität III. Medizinische Klinik, Mainz

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Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Hämatologie, Onkologie und Klinische Immunologie, Düsseldorf

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Medizinisches Versorgungszentrum Onkologischer Schwerpunkt, Berlin

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Onkologie Lerchenfeld, Hamburg

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Häufig gestellte Fragen

Eine offene Phase II Studie mit ansteigenden Dosen ACE-536 zur Behandlung von Anämie bei Patienten mit Niedrig-Risiko-Myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien