Beschreibung der Studie

Bei einigen chronischen Erkrankungen, z. B. Tumoren, Entzündungen, Nierenerkrankung, werden hohe Hepcidin Konzentrationen im Blut beobachtet. Diese hohen Hepcidin Konzentrationen bewirken eine Verringerung in der Eisenkonzentrationen im Blut und in der Folge ist die Bildung von roten Blutkörperchen beeinträchtigt. Von der Behandlung mit dem anti-Hepcidin NOX-H94 wird erwartet, dass dieser Krankheitshergang durch Bindung und Inaktivierung von Hepcidin gehemmt wird. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NOX-H94 bei Patienten mit Anämie (=Blutarmut) chronischer Erkrankungen zu untersuchen. Darüber hinaus werden in dieser Studie Plasma-Konzentrationen von NOX-H94 mit Wirksamkeit in Zusammenhang gebracht, um geeignete Dosierungen und Dosierungsschemata für nachfolgenden Studien zur Wirksamkeit auswählen zu können.

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Studiendetails

Studienziel Anzahl der Therapie-Responder, definiert als: • Hb-Anstieg ≥1 g/dl ODER Normalisierung des Retikulozyten-Index (≥1%) zu irgendeinem Zeitpunkt innerhalb 1 Woche nach dem Ende der Behandlung UND das Fehlen aller folgender Kriterien für das Versagen der Behandlung innerhalb 1 Woche nach dem Ende der Behandlung: • Erythrozyten-Transfusion, ESA oder intravenös verabreichtes Eisen, • Rückgang der Hb-Werte um ≥1 g/dl • Unterbrechung der Behandlung wegen unerwünschter Ereignisse (UE)
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 2a
Zahl teilnehmender Patienten 48
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle NOXXON Pharma AG

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Schriftliche Einwilligungserklärung
  • Frau oder Mann im Alter von >18
  • Klinisch signifikante Anämie bei chronischer Erkrankung (ACD) die auf histologisch oder zytologisch nachgewiesenem multiplem Myelom, M. Hodgkin, oder Non-Hodgkin-Lymphom jeglichen Grades oder jeglicher Phase zurückzuführen ist:
  • Hämoglobin (Hb) zwischen 7.0 g/dl und 10 g/dl,
  • Transferrinsättigung (TSAT) <20%,
  • Serumeisen <50 µg/dl
  • Ferritin >30 ng/ml
  • Frühere Behandlung mit einer systemischen anti-neoplastischen Therapie/ Regime
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Durchführungsstatus von ≤2
  • Geschätzte Lebenserwartung ≥12 Wochen

Ausschlusskriterien

  • Unfähigkeit, eigenhändig eine schriftliche Einwilligungserklärung zu erteilen oder die Studie zu verstehen und durchgängig mitzuwirken
  • Aplasie der Erythrozyten, schwere Thalassämie oder Sichelzell-Anämie in der Krankengeschichte
  • Krankengeschichte der letzten 6 Monate vor der Auswahlvisite beinhaltet Anämien mit Hb <10 g/dl, die nicht mit Krebserkrankungen zusammenhängen
  • Unbehandelter Eisenmangel
  • Regelmäßige Notwendigkeit von Bluttransfusionen in Abständen <6 Wochen
  • Akute oder myeloide Leukämie
  • Vermutete oder bekannte Hämochromatose in der Krankengeschichte
  • Bekannte Infektion mit dem Humanen-Immundefizienz-Virus, Hepatitis B, oder Hepatitis C
  • Eingeschränkte Leberfunktion mit Bilirubin ≥2.0 mg/dl (26 μmol/l), AST oder ALT größer dem Zweifachen des oberen Referenzwertes
  • Leberzirrhose oder Organtransplantation in der Krankengeschichte
  • Schwere Nierenfunktionsstörung: geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 ml/min (Cockcroft-Gault)
  • Bekannte bösartige Tumoren oder Metastasen im Zentralnervensystem
  • Signifikante Herzerkrankung (z.B. unkontrollierter Bluthochdruck: systolischer Blutdruck [BP] >150 mmHg oder diastolischer BP >100 mmHg; Herzinfarkt oder instabile Angina pectoris) während der 6 Monate vor der Auswahlvisite
  • Positiver Schwangerschaftstest (ß-hCG im Serum an der Auswahlvisite, Urinschwangerschaftstest vor der ersten Behandlung) oder Laktation
  • Frühere Teilnahme an dieser Studie oder Behandlung mit einem in der Prüfung befindlichem Wirkstoff <21 Tage vor dem Beginn der Behandlung
  • Hämolyse oder Blutung >500 ml (gemessen oder geschätzt) während der 6 Wochen vor Beginn der Behandlung
  • Behandlung mit Erythropoese stimulierenden Wirkstoffen (ESA) oder Erythrozyten-Transfusionen <21 Tagen vor Beginn der Behandlung
  • Zytotoxische Anti-Tumor-Behandlung <21 Tage vor Behandlungsbeginn oder während der voraussichtlichen Studiendauer geplant (während der 3 Monate nach Beginn der Behandlung oder Randomisierung). Erhaltungstherapie ist während der Studie erlaubt (z.B. Lenalidomid, Interferon)

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Einige chronische Erkrankungen, wie z.B. bösartige Tumore, Entzündungen, Nierenfunktionsstörung, sind mit hohen zirkulierenden Hepcidin-Konzentrationen verbunden. Diese Hepcidin-Konzentrationen führen zur intrazellulären Sequestration von Eisen und zur verringerten Eisenabsorption durch Inaktivierung von Ferroportin und rufen so funktionalen Eisenmangel und letztendlich Anämie hervor. Von der Behandlung mit NOX-H94 wird erwartet, dass sie diesen Pathomechanismus durch Bindung und Inaktivierung von Hepcidin hemmt. Die Sicherheit und Verträglichkeit, sowie das pharmakokinetische (PK)/pharmakodynamische (PD) Profil der einmaligen und wiederholten intravenösen (iv) und subkutanen (sk) Verabreichung von NOX-H94 wurden bei gesunden Probanden bestimmt. Im nächsten Schritt sollen die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NOX-H94 bei Patienten mit Anämien bei chronischen Erkrankungen (ACD) bestätigt werden. Darüber hinaus ist es das Ziel dieser Studie Daten für eine PK/PD-Analyse zu generieren und Informationen zur Wahl der angemessenen Dosis und des Dosierungsschemas für eine anschließende Pivot-Studie zur Wirksamkeit zu liefern. Die offene Pilotphase wird durchgeführt um zu bestätigen, dass eine hinreichende Wahrscheinlichkeit für eine wirksame Behandlung der Anämie besteht. Im Erfolgsfall wird sich die doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase anschließen um die Aktivität von NOX H94 bei der Behandlung von Anämien gegenüber Placebo-behandelten Kontrollgruppen zu untersuchen. Auf diese Weise ist eine eventuelle Beeinflussung, durch die Kenntnis der Behandlungszuordnung minimiert.

Quelle

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