Beschreibung der Studie

Primäres Ziel dieser Studie ist die Erfassung zusätzlicher Sicherheitsdaten zu INC424 bei Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose, die bereits eine vorherige Behandlung mit kommerziell verfügbaren Wirkstoffen bekommen haben oder die noch keine Behandlung bekommen haben.

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Studiendetails

Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 4
Zahl teilnehmender Patienten 1600
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Vor jeglichen Screeningprozeduren muss der Patient seine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den lokalen Richtlinien gegeben haben.
  • Die Patienten dürfen nicht für eine andere laufende klinische INC424-Studie geeignet sein.
  • Männer und Frauen ≥ 18 Jahre alt.
  • Die Patienten müssen eine PMF, PPV MF oder PET-MF-Diagnose gemäß den 2008 überarbeiteten Kriterien der WHO (World Health Organization) haben, ungeachtet des JAK2-Mutationsstatus.
  • Patienten mit PMF, die einer Therapie bedarf, müssen als high risk (3 prognostische Faktoren) klassifiziert sein ODER intermediate-2 Risikolevel (2 prognostische Faktoren, nicht mehr) ODER intermediate-1 Risikolevel (1 prognostischer Faktor, nicht mehr) mit vergrößerter Milz.
  • Die prognostischen Faktoren gemäß International Working Group sind:
  • Alter > 65 Jahre,
  • Vorhandensein konstitutioneller Symptome (Gewichtsverlust, Fieber, Nachtschweiß); deutliche Anämie (Hämoglobin < 10g/dl)*;
  • Leukozytose (anamnestische Anzahl weißer Blutzellen > 25x109/l);
  • Zirkulierende Blasten > 1% * Ein Hämoglobinwert < 10g/dl muss während des Screenings nachgewiesen werden bei Patienten, die nicht transfusionsabhängig sind.
  • Bei Patienten, die regelmäßige Transfusionen mit Erythrozytenkonzentrat bekommen, wird zum Zweck der Erhebung von Risikofaktoren davon ausgegangen, dass ihr Hämoglobin-Wert < 10g/dl ist.
  • Patienten mit intermediate-1-Erkrankung und Splenomegalie müssen eine tastbare Milz mit einer Größe von 5cm oder größer vom Rippenrand bis zum größten Milzvorsprung haben.
  • Patienten müssen eine Blastenzahl von < 10% im peripheren Blut haben.
  • Patienten mit angemessener Leberfunktion, definiert als direktes Bilirubin ≤ 2,0 x obere Normgrenze (ULN) und ALT ≤ 2,5x ULN.
  • Patienten mit angemessener Nierenfunktion, definiert als Serumkreatinin ≤ 2,0x ULN.
  • Patienten mit ECOG Performance Status von 0, 1 oder 2.
  • Gebärfähige Frauen müssen innerhalb von 14 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments einen negativen Serum-Schwangerschaftstest gehabt haben.
  • Vor Beginn der Behandlung mit INC424 müssen sich die Patienten von den Nebenwirkungen, die mit einer vorherigen Behandlung im Zusammenhang stehen, erholt haben oder sich ausreichend stabilisiert haben.

Ausschlusskriterien

  • Für hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet (geeigneter Kandidat und geeigneter Spender vorhanden).
  • Patienten mit anamnestischen Malignitäten in den vergangenen 3 Jahren, außer behandeltes Plattenepithel- oder Basalzellkarzinom in situ in einem frühen Stadium.
  • Patienten unter Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktor-Rezeptor-Agonisten (z.B. Erythropoetin [Epo], Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (GCSF [Neuopgen;
  • Neulasta], Romiplostim, Eltrombopag) zu irgendeiner Zeit innerhalb von 2 Wochen vor Screening oder 4 Wochen vor Baseline.
  • Patienten die derzeit an den COMFORT-I und COMFORT-II-Studien teilnehmen.
  • Patienten, die eines der in der „Liste verbotener Medikamente“ aufgeführten Medikamente bekommen.
  • Einschränkung der gastrointestinalen (GI)-Funktion oder GI-Erkrankung, die die Absorption des oralen INC424 signifikant verändern könnte (z.B. Geschwüre, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptions-Syndrom, Entfernung des Dünndarms).
  • Patienten mit Herzerkrankungen, die aus Sicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Compliance mit dem Protokoll gefährden könnte.
  • Patienten mit gegenwärtig unkontrollierter oder instabiler Angina Pectoris, beschleunigtem oder paroxysmalem Vorhofflimmern oder kürzlichem (etwa 6 Monate) Myokardinfarkt oder akutem Koronarsyndrom.
  • Patienten mit klinisch signifikanter bakterieller, fungaler, parasitärer oder viraler Infektion, die einer Therapie bedarf. Patienten mit einer akuten bakteriellen Infektion, die Antibiotikabehandlung bedarf sollten das Screening/den Einschluss verschieben, bis die Antibiotikatherapie beendet ist.
  • Patienten mit bekannter, aktiver Hepatitis A, B oder C oder HIV-positiv.
  • Patienten mit unzureichenden Knochenmarkreserven, gezeigt durch:
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≤ 1000/µL.
  • Plättchenzahl < 100.000/µL ohne Unterstützung mittels Wachstumsfaktoren, thrombopoetischen Faktoren oder Plättchentransfusion.
  • Patienten mit anamnestischer Plättchenzahl < 50.000/µL oder ANC < 500/µL, außer während der Behandlung einer myeloproliferativen Erkrankung oder einer zytotoxischen Behandlung aus jeglichem anderen Grund.
  • Patienten mit Gerinnungsparametern (PT, PTT, INR) ≥ 1,5.
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber INC424 oder andere JAK1/2-Inhibiroren oder deren Hilfsstoffen
  • Patienten unter Therapie mit einem anderen Prüfpräparat oder die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening mit einem Prüfpräparat behandelt wurden.
  • Schwangere oder Stillende (laktierende) Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Zustand einer Frau nach der Befruchtung bis zum Ende der Schwangerschaft, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest (> 5mlU/ml).
  • Gebärfähige Frauen, definiert als Frauen, die physiologisch in der Lage sind schwanger zu werden, einschließlich Frauen, deren Beruf, Lebensstil oder sexuelle Orientierung Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner ausschließt und Frauen, deren Partner sterilisiert wurden durch Vasektomie oder andere Maßnahmen, es sei denn, sie verwenden zwei Verhütungsmethoden. Die zwei Methoden können doppelte Barrieremethode oder eine Barrieremethode plus eine hormonelle Methode sein.
  • Angemessene Barrieremethoden zur Verhütung umfassen: Diaphragma, Kondom (durch den Partner), Intrauterinpessar (Kupfer oder hormonell), Schwamm oder Spermizid.
  • Hormonelle Verhütung umfasst alle käuflichen Verhütungsmittel, die einen Östrogen- und / oder Gestagenwirkstoff enthalten.
  • Frauen werden als postmenopausal und nicht gebärfähig erachtet, wenn sie 12 Monate lang eine natürliche (spontane) Amenorrhö mit einem angemessenen klinischen Profil (z.B. Alter angemessen, vasomotorische Symptome in der Vergangenheit) oder sechs Monate eine spontane Amenorrhö mit FSH-Serumspiegeln > 40 mlU/ml vor mindestens sechs Wochen hatten. Im Falle einer alleinigen Oophorektomie wird eine Frau nur dann als nicht gebärfähig erachtet, wenn ihr reproduktiver Status durch nachfolgende Hormonspiegeluntersuchungen bestätigt wurde.
  • Zuverlässige Verhütung sollte während der Studie und für 28 Tage nach Einstellung der Studienbehandlung fortgeführt werden.
  • Patienten, die nicht in der Lage sind zu verstehen oder nicht gewillt sind die Einwilligungserklärung (ICF) zu unterschreiben
  • Patienten mit momentaner Alkohol- oder Drogensucht, die ihre Fähigkeit die Studienvorgaben einzuhalten beeinträchtigen würde
  • Patienten mit einer Begleiterkrankung, die aus Sicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder seine Compliance mit dem Protokoll gefährden würde.
  • Andere im Protokoll definierte Ein- und Ausschlusskriterien können zur Anwendung kommen.

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sie aktuelle Polycythaemia vera-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Quelle

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