Beschreibung der Studie

PRINZIP: Die Gabe einer Chemotherapie vor der Stammzelltransplantation von einem Spender hilft, das Wachstum von Tumorzellen zu stoppen. Es hilft auch dabei, das Immunsystem des Patienten an der Abstoßung der Spender-Stammzellen zu hindern. Wenn gesunde Stammzellen von einem Spender in den Patienten infundiert werden, dann kann das dem Knochenmark des Patienten helfen, Stammzellen, rote Blutzellen, weiße Blutzellen und Blutplättchen zu bilden. Manchmal lösen die transplantierten Zellen eines Spenders eine Immunreaktion gegen die normalen Zellen des Körpers aus. Durch die Gabe von Cyclosporin, Methotrexat, Leucovorin und Antithymozytenglobulin vor und nach der Transplantation könnte dieses verhindert werden. Bisher ist nicht bekannt, welches Dosierungsschema das effektivste bei der Behandlung der akuten Leukämie ist. ZWECK: Diese randomisierte, klinische Studie untersucht, wie gut verschiedene Therapien bei der Behandlung von Säuglingen mit neu diagnostizierter akuter Leukämie wirken.

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Studiendetails

Studienziel - Krankheitsfreies Überleben
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 445
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • KRANKHEITSCHARAKTERISTIKA:
  • Einschlusskriterien:
  • Diagnose einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) oder biphänotypischen Leukämie, auf die die folgenden Kriterien zutreffen:
  • Basierend auf den EGIL- Diagnosekriterien (European Group for the Classification of Acute Leukemia)
  • Neu diagnostizierte Erkrankung
  • Verifiziert durch Morphologie und bestätigt durch Zytochemie und Immunphänotypisierung
  • Stanzbiopsie wird in dem Fall empfohlen (außer wenn die Diagnose durch Untersuchung des peripheren Blutes bestätigt werden kann), wenn die Knochenmarkaspiration eine Punctio sicca (trockene Punktion/dry tap) ist.
  • Muss MLL Gen-Rearrangements, dokumentiert durch split-Signal Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung haben und eines der folgenden Risikokriterien erfüllen:
  • Erkrankung mit niedrigem Risiko, definiert als alle MLL-Keimbahnfälle
  • Erkrankung mittleren Risikos, definiert als eines der folgenden Kriterien:
  • MLL-Status unbekannt
  • MLL rearrangiert UND Alter > 6 Monate
  • MLL rearrangiert UND Alter < 6 Monate UND Leukozytenzahl < 300 x 10^9/l UND gutes Ansprechen auf Prednison
  • Erkrankung mit hohem Risiko, definiert als MLL-Rearrangement UND erfüllt die folgenden Kriterien:
  • Alter bei Diagnose < 6 Monate (d.h. < 183 Tage)
  • Leukozytenzahl ≥ 300 x 10^9/l UND/ODER schlechtes Ansprechen auf Prednison
  • Minimale Anforderungen an den Stammzellenspender und die Stammzellen bei Patienten mit hohem Risiko, die eine Stammzelltransplantation bekommen:
  • Spender erfüllt eines der folgenden Kriterien:
  • HLA-identisches Geschwister
  • Sehr gut passender verwandter oder nicht verwandter Spender
  • Muss HLA-kompatibel in 10/10 oder 9/10 Allelen gemäß hochauflösender molekularer 4fach/Allel Genotypisierung sein
  • Stammzellquelle
  • Knochenmark (bevorzugte Quelle) ODER periphere Blutstammzellen eines mit Filgastrim [G-CSF] stimulierten Spenders ODER Nabelschnurblut
  • Hoch-passendes Nabelschnurblut (UCB) von einem nicht verwandten Spender (>7/8 Matches identifiziert durch hoch-auflösende Typisierung) wird akzeptiert, wenn kein Geschwisterspender Knochenmark spenden kann UND UCB mit einer ausreichenden Anzahl kernhaltiger Zellen (NCs) (d.h., > 1,5 x 10^7/kg Empfänger-Körpergewicht [BW]) kryokonserviert ist
  • Muss ≥ 3 x 10^8 NCs/kg BW ODER 3 x 10^6/kg BW CD34-positive Zellen haben, die für die Transplantation verfügbar sind
  • ZNS oder testikuläre Leukämie bei Diagnose ist erlaubt

Ausschlusskriterien

  • Ausschlusskriterien:
  • Reife B-ALL, definiert durch die immunphenotypische Anwesenheit von Oberflächenimmunglobulinen oder t(8;14) und Breakpoint wie bei B-ALL
  • Anwesenheit der t(9;22) (q34;q11) oder bcr-abl Fusion in den leukämischen Zellen (wenn Daten nicht bekannt sind, kann der Patient womöglich noch wählbar sein)
  • Rezidivierende ALL
  • PATIENTENCHARAKTERISTIKA:
  • Siehe Krankheitscharakteristika
  • VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:
  • Mehr als 4 Wochen seit vorherigen systemischen Kortikosteroiden
  • Kortikosteroide durch Aerosol sind erlaubt

Adressen und Kontakt

University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Hamburg

Medizinische Hochschule Hannover, Hannover

St. Anna Children's Hospital, Vienna

Häufig gestellte Fragen

Text in englischer Sprache verfügbar.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien