Beschreibung der Studie

Primäres Wirksamkeitsziel: - Untersuchung der Wirksamkeit basierend auf dem ereignisfreien Überleben (EFS) nach Induktions- und Konsolidierungschemotherapie plus All-Trans Retinsäure (ATRA) mit oder ohne Gemtuzumab Ozogamicin (GO) bei erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) und Mutation im Nucleophosmin-1 (NPM1) Gen. Sekundäre Wirksamkeitsziele: - Untersuchung der Wirksamkeit basierend auf der Rate vollständiger Remissionen (CR), dem Gesamtüberleben, der kumulativen Inzidenz der Rückfälle (CIR) und des Todes (CID) in CR - Sicherheits- und Lebensqualitäts-Ziele (QoL): - Untersuchung der Sicherheit basierend auf der durch Gemtuzumab Ozogamicin (GO) induzierten Toxizität - Untersuchung der Sicherheit basierend auf der Dauer von Neutropenie und Leukopenie nach Konsolidierungstherapie, der Inzidenz von Infekten, der Dauer des Krankenhausaufenthaltes - Beurteilung der Lebensqualität

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Studiendetails

Studienziel - Ereignisfreies Überleben (EFS); Zeitrahmen: Zwei Jahre
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 276
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit bestätigter Diagnose einer akuten myeloischen Leukämie gemäß WHO-Klassifikation
  • Vorliegen einer NPM1-Mutation, festgestellt in einem der zentralen AMLSG Referenzlabore
  • Alter ≥ 18 Jahre. Es gibt kein Höchstalter.
  • Keine vorheriger Chemotherapie gegen Leukämie, außer Hydroxyurea zur Kontrolle der Hyperleukozytose falls notwendig für bis zu 5 Tage während der diagnostischen Screeningphase.
  • Nicht schwanger, nicht stillend. Gebärfähige Frauen (WOCBP) müssen einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest mit einer Sensitivität von mindestens 25mlU/ml innerhalb von 72 Stunden vor Registrierung haben
  • Weibliche Patienten im fortpflanzungsfähigen Alter und männliche Patienten müssen zustimmen, es zu vermeiden, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen während der Therapie und ein Jahr nach der letzten Chemotherapiedosis.
  • Gebärfähige Frauen müssen entweder zustimmen von heterosexuellem Geschlechtsverkehr kontinuierlich abstinent zu leben oder mit zwei akzeptablen Verhütungsmethoden zu beginnen: Eine hoch-effektive Methode (z.B. Intrauterinpessar, hormonell, Tubenligatur oder Vasektomie des Partners) und eine zusätzliche effektive Methode (z.B. Latexkondom, Diaphragma oder Portiokappe).
  • Gebärfähige Frau“ ist definiert als sexuell aktive, erwachsene Frau, bei der keine Hysterektomie vorgenommen wurde oder die zu irgendeiner Zeit während der vergangenen 24 Monate Menstruationen hatte.
  • Männer müssen ein Latexkondom während jeglicher Sexualkontakte mit gebärfähigen Frauen verwenden, auch wenn sie erfolgreich vasektomiert wurden.
  • Schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien

  • AML mit anderen wiederkehrenden genetischen Veränderungen (gemäß WHO 2008):
  • AML mit t(8;21)(q22;q22); RUNX1-RUNX1T1
  • AML mit inv(16)(p13.1q22) oder t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11
  • AML mit t(15;17)(q22;q12); PML-RARA (oder andere Translokation RARA einbeziehend)
  • AML mit t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL ((oder andere Translokation MLL einbeziehend)
  • AML mit t(6;9)(p23;q34); DEK-NUP214
  • AML mit inv(3)(q21q26.2) oder t(3;3)(q21;q26.2); RPN1-EVI1.
  • WHO Performance Status > 2.
  • Patienten mit Ejektionsfraktion < 50% per MUGA oder ECHO Scan innerhalb von 14 Tagen von Tag 1.
  • Organinsuffizienz:
  • Kreatinin > 1,5x obere Serum-Normgrenze
  • Bilirubin, AST oder alkalische Phosphatase > 2,5x obere Serum-Normgrenze, nicht der AML zuordenbar
  • Herzinsuffizienz NYHA III/IV
  • Schwere obstruktive oder restriktive Belüftungsstörung
  • Unkontrollierte Infektion
  • Schwere neurologische oder psychiatrische Erkrankung, die die Fähigkeit zur Gabe der Einwilligungserklärung beeinträchtigt
  • Patienten mit einer „momentan aktiven“ Zweitmalignität außer nicht-melanösem Hautkrebs. Patienten werden nicht als leidend an einer „momentan aktiven“ Malignität betrachtet, wenn Sie die Therapie beendet haben und Sie nach Ansicht des Prüfarztes ein weniger als 30-prozentiges Risiko für einen Rückfall innerhalb eines Jahres haben.
  • Bekannt HIV-positiv
  • Blutungsstörung unabhängig von der Leukämie.
  • Keine Zustimmung zur Speicherung und Verarbeitung der individuellen Krankheitscharakteristik und des Krankheitsverlaufs wie auch der Informierung des Hausarztes über die Studienteilnahme.

Adressen und Kontakt

Medizinische Universitäts Graz, Graz

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Universitätsklinikum Innsbruck, Innsbruck

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Ubbo-Emmius-Klinik Aurich, Aurich

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Klinikum Aschaffenburg-Alzenau, Aschaffenburg

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Krankenhaus der Barmherzigen Schwestern Linz Betriebsgesellschaft m.b.H., Linz

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Charité Berlin - Campus Virchow Klinikum, Berlin

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Vivantes Klinikum am Urban, Berlin

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Krankenhaus der Barmherzigen Schwestern Linz, Linz

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Knappschaftskrankenhaus Bochum-Langendreer, Bochum

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Ortenau Klinikum Offenburg Gengenbach, Offenburg

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Krankenhaus der Elisabethinen Linz, Linz

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Universitätsklinikum Bonn, Bonn

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Stauferklinikum Schwäbisch Gmünd, Schwäbisch Gmünd

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Salzburger Landeskliniken, Salzburg

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Städtisches Klinikum Braunschweig gGmbH, Braunschweig

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Krankenhaus der Barmherzigen Brüder, Trier

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Hanuschkrankenhaus Wien, Wien

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Klinikum Bremen-Mitte, Bremen

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Helios Klinikum Bad Saarow, Bad Saarow

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Klinikum Darmstadt, Darmstadt

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Vivantes Klinikum Neukölln, Berlin

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Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf

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St. Franziskus Hospital, Flensburg

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Kliniken Essen Süd, Ev. Krankenhaus Essen-Werden gGmbH, Essen

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Universitätsklinikum der Otto-von Guericke Universität Magdeburg, Magdeburg

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Klinikum Esslingen, Esslingen

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Klinikum Schwabing, München

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Klinikum Frankfurt Höchst GmbH, Frankfurt-Höchst

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Klinikum Oldenburg gGmbH, Oldenburg

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Universitätsklinikum Freiburg, Freiburg

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Klinikum Traunstein, Traunstein

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Medizinisches Versorgungszentrum Osthessen GmbH, Fulda

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Universitätsklinikum Gießen, Gießen

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Wilhelm-Anton-Hospital gGmbH Goch, Goch

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Universitätsklinikum Göttingen, Göttingen

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Asklepios Klinik Altona, Hamburg

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Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Hamburg

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Evangelisches Krankenhaus Hamm gGmbH, Hamm

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Klinikum Hanau, Hanau

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KRH Klinikum Hannover-Siloah, Hannover

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Medizinische Hochschule Hannover, Hannover

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SLK-Kliniken GmbH Heilbronn, Heilbronn

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Universitätskliniken des Saarlandes, Homburg

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Städtisches Klinikum Karlsruhe gGmbH, Karlsruhe

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Universitätsklinikum Kiel, Kiel

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Caritas-Krankenhaus Lebach, Lebach

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Klinikum Lippe-Lemgo, Lemgo

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Klinikum Lüdenscheid, Lüdenscheid

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Klinikum der Johannes Gutenberg Universität Mainz, Mainz

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Johannes Wesling Klinikum Minden, Minden

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Klinikum rechts der Isar München, München

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Lukaskrankenhaus GmbH Neuss, Neuss

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Klinikum Passau, Passau

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Caritas-Klinik St. Theresia Saarbrücken, Saarbrücken

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Klinikum Stuttgart - Katharinenhospital, Stuttgart

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Diakonie-Klinikum Stuttgart, Stuttgart

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Universitätsklinikum Tübingen, Tübingen

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Universitätsklinikum Ulm, Ulm

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Schwarzwald-Baar Klinikum Villingen-Schwenningen GmbH, Villingen-Schwenningen

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Helios Klinikum Wuppertal, Wuppertal

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Häufig gestellte Fragen

5.2.1. Wahl des Standardregimen Das Protokoll basiert auf dem vorhergehenden Frontline AMLSG Protokoll: AMLHD93 [50], AMLHD98A [51], AMLHD98B [22], AMLSG 06-04 [52], AMLSG 07-04 [30]. In all diesen Studien bestand die Induktionstherapie aus einer Kombination der Standarddosis Cytarabin in Kombination mit dem Anthrazyklin Idarubicin und dem Epipodophyllotoxin Etoposid. Dieses Regimen wird ICE abgekürzt. Basierend auf den insgesamt guten Resultaten mit ICE bezüglich dem Erreichen von CR und insbesondere der Tatsache, das die NPM1 Mutation als günstiger Prognosefaktor für das Erreichen einer vollständigen Remission nach Induktionstherapie mit ICE [13,16] festgestellt werden konnte, blieben die chemotherapeutischen Komponenten der Induktionstherapie des AMLSG 09-09 Protokolls unverändert. Wie in Abschnitt 3.3 beschrieben, zeigte ATRA in einer retrospektiven Analyse einer randomisierte Studie [13] und in einer Zwischenauswertung einer aktiven prospektiven randomisierten Studie [30] günstige Ergebnisse bei der NPM1 mutations-AML. Da es nicht möglich ist, die Endergebnisse des AMLSG 07-04 Protokolls vor Start des momentanen AMLSG 09-09 Protokolls abzuwarten, wurde ATRA in beiden Studienarmen basierend auf den günstigen klinischen Ergebnissen bei Abwesenheit von zusätzlichen durch ATRA verursachten Toxizitäten aufgenommen. Die Therapie nach Remission basiert auf wiederholten Zyklen HDAC als Standardtherapie bei Patienten mit AML mit normalem Karyotyp [48,53]. Die Ergebnisse des deutsch-österreichischen AMLSG legen nahe, dass 2 Zyklen HDAC – in Kombination mit einem Anthrazyklin oder Mitoxantron- möglicherweise gleich wirksam ist [16]. In der momentanen Studie werden aus Vergleichsgründen wie im vorhergehenden AMLSG 07-04 Protokoll nach Remission drei Zyklen HDAC gegeben [30]. 5.2.2 Wahl des Studiendesigns Als Studiendesign wurde ein Standard-zweiarmiges randomisiertes Phase III-Design gewählt, weil alle Komponenten und zusätzlich die Kombinationen der Behandlungsregimen bereits bezüglich Dosis und Wirksamkeit in mehreren Phase II/III-Studien [13,16,22,30,34,52] untersucht worden sind. Basierend auf diesen Studie ist die Wirksamkeit und Toxizität des Standardarms dieser Studie bereits bestens bekannt. Die Ergänzung der Induktions- und Konsolidierungstherapie bei NPM1-mutierter AML mit GO scheint angesichts der durchgängigen Assoziation von MPM1-mutations-AML mit charakteristischen Immunophänotypen wie niedriger oder fehlender CD34-Expression und starker CD33-Expression angemessen [7-11]. Aufgrund der konstitutionell hohen CD33-Expression und weil die potentielle Wirksamkeit bei dieser hohen Expression mit einer hohen Ansprechrate [33] korreliert war, stellt GO ein potentiell hochwirksames Mittel bei der Behandlung von NPM1-mutations-AML dar. Die Kombination von GO in einer Dosis von 3mg/ m² mit intensiver Induktions- und Konsolidierungstherapie [32] wie auch in Kombination mit intensiver Salvage-Therapie mit ATRA [34] hat sich als sicher und gut verträglich gezeigt.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien