Beschreibung der Studie

Das Alport Syndrom ist Erbkrankheit, die dazu führt, dass die Nieren vernarben. Die Nieren funktionieren oft schon im jungen Erwachsenenalter nicht mehr: die Betroffenen brauchen Blutwäschen (Dialyse). Alport Syndrom kann man heute früh erkennen, aber es gibt keine geprüfte Behandlung. Forscher haben herausgefunden, dass so genannte ACE-Hemmer die Niere schützen können. Die Nieren vernarben dann langsamer. Heute werden bereits Alport-Kinder mit ACE-Hemmern behandelt. In diese Studie werden 80 Kinder mit Alport-Syndrom eingeschlossen. Sie erhalten über 3 Jahre lang entweder den ACE-Hemmer Ramipril, der auch heute schon außerhalb seiner Zulassung ("off-label") bei Kindern verwendet wird, oder ein gleich aussehendes Präparat ohne Wirkstoff (Placebo). Die Studie ist verblindet, das heißt, weder Arzt noch Patient weiss, welches Präparat ein Patient erhält. Bei Fortschreiten der Krankheit wird der Patient entblindet und die Behandlung ggf. auf Ramipril umgestellt. Bis zu 40 Patienten können auch offen mit Ramipril behandelt werden. Untersucht wird unter anderem die Zeit bis zum Krankheitsfortschreiten und die Zahl an unerwünschten Ereignissen während der Studie.

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Studiendetails

Studienziel Primärer Endpunkt zur Wirksamkeit: Zeit bis zum Erreichen des nächsten Krankheits-stadiums innerhalb von drei Jahren unter Ramipril-Behandlung im Vergleich zu Placebo, für alle randomisierten Patienten. Primärer Endpunkt zur Sicherheit: Häufigkeit von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (bspw. Angioödem, akutes Nierenversagen, Hyperkalämie) unter Ramipril vor Erreichen des nächsten Krankheitsstadiums im Vergleich zu Placebo vor Erreichen des nächsten Krankheitsstadiums, für alle randomisierten Patienten.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 120
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
Weitere Informationen Studienwebseite

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Definitive Diagnose Alport Syndrom: Nierenbiopsie (Patient oder betroffene Verwandte) und/oder Mutationsnachweis (hemizygot X chromosomal oder homozygot autosomal-rezessiv) und Erhebung der klinischen Diagnose-Kriterien (Hämaturie, positive Familienanamnese bezüglich Nierenerkrankungen, Augenveränderungen, Innenohrschwerhörigkeit)
  • Alport Krankheitsstadien 0 oder I zum Zeitpunkt des Screenings (Mikrohämaturie ohne Mikroalbuminurie oder Mikroalbuminurie [30-300 mg Albumin/gKrea]).
  • Alter ≥24 Monate bis <18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings
  • Einwilligungserklärung von Patient und Eltern/Sorgeberechtigtem

Ausschlusskriterien

  • Unklare Diagnose oder Varianten des Alport Syndroms wie z.B. heterozygoter Träger
  • Alport Krankheitsstadien II, III, oder IV (Albuminurie >300 mg/g Crea, Creatinin Clearance <60 mL/min, oder terminales Nierenversagen [ESRF])
  • Bekannte Allergien oder Unverträglichkeiten gegen Ramipril oder verwandte Wirkstoffe
  • Bekannte Gegenanzeigen gegen ACE-Hemmer
  • Zusätzliche chronische Nieren-, Lungen oder Herzerkrankungen
  • Schwangerschaft und Stillzeit

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sie aktuelle Angeborenes Fehlbildungssyndrom-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Für die Behandlung von Kindern mit Alport Syndrom und Proteinurie sind ACE-Hemmer (ACEis) die off-label Behandlung der Wahl für die meisten Kindernephrologen, obwohl ACEis nicht für diese Indikation zugelassen sind. Dies ist eine multizentrische, Patienten- und Untersucher-verblindete, Placebo-kontrollierte klinische Prüfung der Phase III in pädiatrischen Patienten mit frühen Stadien des Alport Syndroms mit dem Ziel, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit (Verlangsamung des Krankheitsverlaufs) des ACE-Hemmers Ramipril zu untersuchen. Bis zu 80 Patienten mit Alport-Syndrom Stadium 0 und I werden verblindet zwei Behandlungsgruppen zugewiesen. Eine Gruppe erhält einmal täglich für 3 Jahre eine orale Gabe von Ramipril, die andere ein Placebo. Bei Progress der Krankheit werden die Patienten entblindet und eine Behandlung mit Ramipril wird ggf. initiiert. Weitere etwa 40 Patienten können in einem offenen Studienarm unverblindet nach Protokoll mit Ramipril behandelt werden. Dies schließt mit ACEis vorbehandelte Patienten sowie Patienten ein, die/deren gesetzliche Vertreter einer Randomisierung widersprechen.

Quelle

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