Beschreibung der Studie

Das Alport Syndrom ist Erbkrankheit, die dazu führt, dass die Nieren vernarben. Die Nieren funktionieren oft schon im jungen Erwachsenenalter nicht mehr: die Betroffenen brauchen Blutwäschen (Dialyse). Alport Syndrom kann man heute früh erkennen, aber es gibt keine geprüfte Behandlung. Forscher haben herausgefunden, dass so genannte ACE-Hemmer die Niere schützen können. Die Nieren vernarben dann langsamer. Heute werden bereits Alport-Kinder mit ACE-Hemmern behandelt. In diese Studie werden 80 Kinder mit Alport-Syndrom eingeschlossen. Sie erhalten über 3 Jahre lang entweder den ACE-Hemmer Ramipril, der auch heute schon außerhalb seiner Zulassung ("off-label") bei Kindern verwendet wird, oder ein gleich aussehendes Präparat ohne Wirkstoff (Placebo). Die Studie ist verblindet, das heißt, weder Arzt noch Patient weiss, welches Präparat ein Patient erhält. Bei Fortschreiten der Krankheit wird der Patient entblindet und die Behandlung ggf. auf Ramipril umgestellt. Bis zu 40 Patienten können auch offen mit Ramipril behandelt werden. Untersucht wird unter anderem die Zeit bis zum Krankheitsfortschreiten und die Zahl an unerwünschten Ereignissen während der Studie.

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Studiendetails

Studienziel Primärer Endpunkt zur Wirksamkeit: Zeit bis zum Erreichen des nächsten Krankheits-stadiums innerhalb von drei Jahren unter Ramipril-Behandlung im Vergleich zu Placebo, für alle randomisierten Patienten. Primärer Endpunkt zur Sicherheit: Häufigkeit von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (bspw. Angioödem, akutes Nierenversagen, Hyperkalämie) unter Ramipril vor Erreichen des nächsten Krankheitsstadiums im Vergleich zu Placebo vor Erreichen des nächsten Krankheitsstadiums, für alle randomisierten Patienten.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 120
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Placebo Ja
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Definitive Diagnose Alport Syndrom: Nierenbiopsie (Patient oder betroffene Verwandte) und/oder Mutationsnachweis (hemizygot X chromosomal oder homozygot autosomal-rezessiv) und Erhebung der klinischen Diagnose-Kriterien (Hämaturie, positive Familienanamnese bezüglich Nierenerkrankungen, Augenveränderungen, Innenohrschwerhörigkeit)
  • Alport Krankheitsstadien 0 oder I zum Zeitpunkt des Screenings (Mikrohämaturie ohne Mikroalbuminurie oder Mikroalbuminurie [30-300 mg Albumin/gKrea]).
  • Alter ≥24 Monate bis <18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings
  • Einwilligungserklärung von Patient und Eltern/Sorgeberechtigtem

Ausschlusskriterien

  • Unklare Diagnose oder Varianten des Alport Syndroms wie z.B. heterozygoter Träger
  • Alport Krankheitsstadien II, III, oder IV (Albuminurie >300 mg/g Crea, Creatinin Clearance <60 mL/min, oder terminales Nierenversagen [ESRF])
  • Bekannte Allergien oder Unverträglichkeiten gegen Ramipril oder verwandte Wirkstoffe
  • Bekannte Gegenanzeigen gegen ACE-Hemmer
  • Zusätzliche chronische Nieren-, Lungen oder Herzerkrankungen
  • Schwangerschaft und Stillzeit

Adressen und Kontakt

Pädiatrie II, Göttingen

Ansprechpartner: Prof. Oliver Gross

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Klinik für Kinderheilkunde II, Essen

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Clementine Kinderhospital, Frankfurt a.M.

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Kinderklinik, Hamburg-Eppendorf

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Klinikum für pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen, Hannover

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Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Heidelberg

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Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Köln

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Klinikum St. Georg, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin mit KfH-Nierenzentrum, Leipzig

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Klinikum Memmingen, Klinik für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Memmingen

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Dr. von Haunersches Kinderspital, München

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Kinder- und Jugendklinik KfH Nierenzentrum für Kinder und Jugendliche, Rostock

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Pädiatrische Nephrologie / KfH Nierenzentrum, Münster

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Klinik für Kinder- und Jugendmedizin KfH-Nierenzentrum für Kinder und Jugendliche, Jena

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Häufig gestellte Fragen

Für die Behandlung von Kindern mit Alport Syndrom und Proteinurie sind ACE-Hemmer (ACEis) die off-label Behandlung der Wahl für die meisten Kindernephrologen, obwohl ACEis nicht für diese Indikation zugelassen sind. Dies ist eine multizentrische, Patienten- und Untersucher-verblindete, Placebo-kontrollierte klinische Prüfung der Phase III in pädiatrischen Patienten mit frühen Stadien des Alport Syndroms mit dem Ziel, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit (Verlangsamung des Krankheitsverlaufs) des ACE-Hemmers Ramipril zu untersuchen. Bis zu 80 Patienten mit Alport-Syndrom Stadium 0 und I werden verblindet zwei Behandlungsgruppen zugewiesen. Eine Gruppe erhält einmal täglich für 3 Jahre eine orale Gabe von Ramipril, die andere ein Placebo. Bei Progress der Krankheit werden die Patienten entblindet und eine Behandlung mit Ramipril wird ggf. initiiert. Weitere etwa 40 Patienten können in einem offenen Studienarm unverblindet nach Protokoll mit Ramipril behandelt werden. Dies schließt mit ACEis vorbehandelte Patienten sowie Patienten ein, die/deren gesetzliche Vertreter einer Randomisierung widersprechen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Bei einem Placebo handelt es sich um ein Scheinmedikament. Es ist äußerlich meist nicht von einem richtigen Medikament zu unterscheiden, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Placebos werden häufig in Studien eingesetzt. Sie helfen dabei, den Nutzen einer neuen Behandlungsmethode besser abzuschätzen. Zu diesem Zweck wird der Effekt der neuen Behandlungsmethode mit dem eines Placebos verglichen. Auf diese Weise ist es möglich den Effekt, der tatsächlich durch den Wirkstoff der neuen Methode hervorgerufen wird, zu bestimmen. Dieser lässt sich so gut von psychologischen Effekten abgrenzen, die beispielsweise durch die Erwartung des Betroffenen an eine bestimmte Behandlung auftreten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen. Da auch die Erwartung der Teilnehmer an eine bestimmte Behandlung und die Einstellung der Studienärzte einen großen Einfluss auf den Behandlungserfolg haben können, werden viele Studien doppelt verblindet. Das bedeutet, dass weder die Studienärzte, noch die Betroffenen wissen, welcher Gruppe ein Teilnehmer angehört. Auf diese Weise wird versucht, psychologische Faktoren, die sich auf das Studienergebnis auswirken könnten, zu minimieren. So können die verschiedenen Behandlungsmethoden, die in der Studie zum Einsatz kommen, besser miteinander verglichen werden.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien