Beschreibung der Studie

Bei 46, XY Frauen mit kompletter Androgenresistenz führt der männliche Chromosomensatz zur Ausbildung eines innere männliche Genitales (Hodenanlage). Patientinnen entwickeln jedoch ein weibliches äußeres Genitale und fühlen sich eindeutig als Frauen. Aufgrund der Annahme, dass die angelegten Hoden ein Entartungsrisiko tragen, werden diese meist entfernt. In der Folge wird die hormonelle Grundversorgung substituiert. Diese erfolgt bislang meist mit weibliche Geschlechtshormonen, unter der Annahme, dass das weibliche Profil damit am ehesten unterstützt wird. Es fehlen jedoch empirische Daten darüber, ob Patientinnen unter dieser Hormonersatztherapie eine befriedigende psychosexuelle Lebensqualität erreichen. In Selbstversuchen haben Betroffene daher Testosteron als Substitution gewählt und über eine Verbesserung der psychischen und sexuellen Befindlichekeit berichtet. In der vorliegenden Studie vergleichen wir beide Medikationen miteinander.

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Studiendetails

Studienziel Prüfung auf Unterschiede in den Effekten von Estradiol und Testosteron bei Patientinnen mit kompletter Androgenresistenz auf die allgemeine Lebensqualität zu sieben Visitenzeitpunkten (Behandlungsmonat 0, 2, 5, 8, 11, 14, 17). Mess-Instrument: Psychische Summenskala des SF-36-Fragebogens (= Short Form Health Survey)
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 30
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Postpubertäre erwachsene Patientinnen in einem Alter von ≥ 18 Jahre bis ≤ 55 Jahre mit kompletter Androgenresistenz (CAIS – complete androgen insensitivity syndrome) bei 46, XY-Karyotyp, klassifiziert entweder als Sinnecker Typ 5A oder 5B (Sinnecker et al. 1997)
  • Nachgewiesene Mutation im Androgenrezeptorgen
  • Gonadektomie mind. 1 Jahr vor Studieneintritt
  • unterschriebene Einwilligungserklärung

Ausschlusskriterien

  • Eine andere Störung der Geschlechtsentwicklung (DSD) als CAIS
  • Eine andere Steroid-Medikation als die Studienmedikation (Inhalative Steroide und die kurzfristige Gabe anderer Steroide sind erlaubt.)
  • Gonaden in situ
  • Akute Lebererkrankung oder zurückliegende Lebererkrankungen, solange sich die relevanten Leberenzymwerte nicht normalisiert haben
  • Chronische Hauterkrankungen, die Einfluss auf die Resorption der Gele haben
  • Ernsthafte chronische Erkrankungen, verursacht oder verschlimmert durch die Einnahme von Sexualsteroiden
  • Maligne Erkrankungen (Ausnahme: als geheilt angesehene maligne Erkrankungen, die nicht hormonabhängig sind)
  • Schwere psychiatrische Erkrankung
  • Porphyrie
  • Frühere idiopathische oder bestehende arterielle oder venöse thromboembolische Erkrankungen
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem Hilfsstoff der Studienmedikation
  • Teilnahme an einer anderen Studie in einem Zeitraum von bis zu 4 Wochen vor Studieneinschluss. In diesem Fall Einzelfallentscheidung nach Rücksprache mit dem LKP möglich.
  • Jegliche Begleitumstände, welche eine Studienteilnahme für die Probandin nicht erstrebenswert erscheinen lassen oder eine protokollgemäße Behandlung behindern

Adressen und Kontakt

Ansprechpartner: Dr. Wiebke Birnbaum

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Häufig gestellte Fragen

Bislang wurden bei 46, XY-Frauen mit kompletter Androgenresistenz die Gonaden entfernt. In der Folge erhalten Patientinnen bislang eine Hormonersatztherapie (HET) mit Östrogenen. Dies entspricht nicht dem Hormonstatus vor der Entfernung der Keimdrüsen. Unter der Standard-HET beklagen Betroffene einen Verlust an Lebensqualität. In der Studie wird die Hormonersatztherapie bei kompletter Androgenresistenz (CAIS)überprüft. Eingeschlossen werden erwachsene Frauen mit CAIS und 46 XY-Chromosomensatz. Wir vergleichen die allgemeine und sexuelle Lebensqualität sowie die unterschiedlichen Hormonprofile in Blut und Urin unter der Therapie mit Estradiol und Testosteron.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen. Da auch die Erwartung der Teilnehmer an eine bestimmte Behandlung und die Einstellung der Studienärzte einen großen Einfluss auf den Behandlungserfolg haben können, werden viele Studien doppelt verblindet. Das bedeutet, dass weder die Studienärzte, noch die Betroffenen wissen, welcher Gruppe ein Teilnehmer angehört. Auf diese Weise wird versucht, psychologische Faktoren, die sich auf das Studienergebnis auswirken könnten, zu minimieren. So können die verschiedenen Behandlungsmethoden, die in der Studie zum Einsatz kommen, besser miteinander verglichen werden.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien