Beschreibung der Studie

Bei mehr als drei Viertel der Patienten mit akuten myeloischen Leukämie (AML) finden sich in den bösartigen Leukämiezellen Veränderungen der Erbsubstanz. In etwa einem Viertel aller AML Patienten kann eine Mutation des Nukleophosmin-1 (NPM1) Gens nachgewiesen werden. Es gibt wissenschaftliche Hinweise, dass die Behandlung dieser speziellen Form der AML mit Chemotherapie in Kombination mit dem Vitamin-A Säure Abkömmling, all-trans Retinsäure (ATRA), zu einer Verbesserung der Behandlungsergebnisse führt. Diese Studie ist speziell für ältere Patienten mit Begleiterkrankungen konzipert, bei denen anstatt einer intensiven Chemotherapie nur eine niedrig dosierte Chemotherapie durchgeführt werden kann. Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von ATRA als Ergänzung zur niedrig dosierten Chemotherapie mit den Medikamenten Cytarabin und Etoposid auf das Gesamtüberleben bei älteren, für eine intensive Chemotherapie ungeeigneten Patienten mit der AML und einer NPM1-Mutation zu untersuchen. Eine Verbesserung des Gesamtüberlebens durch die Therapie mit ATRA nach zwei Jahren soll nachgewiesen werden. Potentielle Studienteilnehmer sind Patienten älter als 60 Jahre mit einer neu diagnostizierten AML mit NPM1-Genmutation, die nicht geeignet für eine intensive Chemotherapie sind. In die klinische Prüfung sollen 44 Prüfzentren in Deutschland und Österreich mit insgesamt 144 Patienten aufgenommen werden. Die Studienlaufzeit umfasst voraussichtlich 6 Jahre, davon können während der ersten 3 Jahre Patienten in die Studie aufgenommen werden. Die Behandlungsdauer pro Patient wird etwa 6-8 Monate umfassen. Die Patienten werden durch zufällige Auslosung (Randomisation) in 2 Gruppen eingeteilt: Eine Gruppe im Therapiearm A erhält die Chemotherapie mit Cytarabin und Etoposid, die Gruppe im Therapiearm B erhält die Chemotherapie mit Cytarabin und Etoposid sowie zusätzlich ATRA. Die Behandlung gliedert sich in sechs aufeinander folgende Therapiezyklen. Amendment 1.0 (Genehmigung der Ethikkommission Ulm 17.06.2014) Änderung des Prüfarms bezüglich der ATRA Dosierung.

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Studiendetails

Studienziel Gesamtüberleben nach 2 Jahren
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 144
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Wirksame Behandlung
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
Weitere Informationen Studienwebseite

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit einer neu diagnostizierten AML
  • de novo AML, t-AML, s-AML)
  • Vorliegen einer NPM1-Genmutation, nachgewiesen in einem der AMLSG Referenzlabore (Ulm oder Hannover)
  • Alter >60 Jahre
  • Keine vorangegangene chemotherapeutische Behandlung der AML, außer Hydroxyurea zur Kontrolle der Leukozytose während der diagnostischen Screening Phase vor Therapiestart (maximal 10 Tage)
  • Vorliegen einer unterschriebenen Einverständniserklärung
  • Männer müssen ihr Einverständnis geben, dass sie keine Nachkommen zeugen und müssen bei Geschlechtsverkehr mit einer Frau im gebärfähigen Alter ein Kondom benutzen, selbst wenn eine erfolgreiche Samenleiterdurchtrennung stattgefunden hat (von Beginn der ersten Studientherapie bis drei Monate nach Abschluss der Studienbehandlung)
  • WHO Performance-Status ≤ 3
  • Patienten, die nicht für eine intensive Chemotherapie geeignet sind, definiert durch das Vorliegen mindestens eines der folgenden Kriterien:
  • HCT-CI Score >2 (Appendix F)
  • Entscheidung des Patienten
  • Alter ≥ 75 Jahre

Ausschlusskriterien

  • Alle anderen AML Subtypen die keine NPM1-Genmutation aufweisen:
  • AML mit t(8;21)(q22;q22); RUNX1-RUNX1T1
  • AML mit inv(16)(p13.1q22) oder t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11
  • AML mit t(15;17)(q22;q12); PML-RARA (oder andere Translokationen mit RARA)
  • AML mit t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL (oder andere Translokationen mit MLL)
  • AML mit t(6;9)(p23;q34); DEK-NUP214
  • AML mit inv(3)(q21q26.2) oder t(3;3)(q21;q26.2); RPN1-EVI1
  • Kein Einverständnis für die Registrierung, Lagerung und Handhabung der personenbezogenen Krankheitsdaten und des Verlaufes sowie Information des Hausarztes und anderer behandelnder Ärzte über die Studienteilnahme
  • Blutungserkrankung unabhängig von der AML
  • Nicht-kontrollierte Infektion
  • Nachweis einer HIV, HBV oder HCV Infektion
  • Organinsuffizienz (Kreatinin >1.5x des oberen Serumgrenzwertes, Bilirubin, AST oder ALT >2.5x des oberen Serumgrenzwertes, die sich nicht kausal auf die AML zurückführen lassen; Herzinsuffizienz NYHA III/IV; schwere obstruktive oder restriktive Ventilationsstörung)
  • Schwere neurologische oder psychiatrische Störung interferierend mit der Fähigkeit einen Informed Consent zu geben
  • Patienten mit einer aktiven Zweitneoplasie außer Hauttumoren vom Nicht-Melanom-Typ, außer Patienten mit einer Zweitneoplasie, deren Behandlung abgeschlossen ist und deren Rezidivrisiko vom behandelnden Arzt kleiner als 30% eingeschätzt wird.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Ratgeber öffnen

Randomisierte Phase III Studie, zweiarmig, offen, multizentrisch für ältere, nicht für eine intensive Chemotherapie geeignete Patienten mit neu diagnostizierter AML und NPM1-Mutation. Stichprobenumfang: 144 Patienten Prüfzentren: 44 AMLSG Zentren in Deutschland und Österreich (2-10 Patienten pro Prüfzentrum werden voraussichtlich in die Studie eingeschlossen) Voraussichtliche Behandlungsdauer pro Patient: 8 Monate Follow-Up Periode pro Patient wird zusätzlich 2 Jahre betragen) Alle AML Patienten werden von den Zentrallaboratorien der AMLSG innerhalb von 48 Stunden auf das Vorhandensein einer NPM1–Mutation untersucht – nur Patienten mit Nachweis dieser Mutation können in die Studie eingeschlossen werden. Die Phase der Randomisation umfasst 3 Jahre; die Gesamtdauer der klinischen Prüfung umfasst 6 Jahre. Die Behandlungsdauer pro Patient umfasst ca. 8 Monate.

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