Beschreibung der Studie

Dem Krankheitsbild “kombinierter Immundefekt“ liegen mehrere unterschiedliche, vererbbare Erkrankungen des Immunsystems zugrunde, die mit einer erhöhten Infektionsanfälligkeit und Störungen der Immunregulation einhergehen. Infekte oder Autoimmunität bei Patienten mit diesem Krankheitsbild (P-CID) können potenziell lebensbedrohlich sein, so dass eine Behandlung durch Stammzelltransplantation in Betracht gezogen werden muss. Ob und wann diese aufwändige und risikoreiche Therapie bei Patienten mit P-CID eingesetzt werden sollte, ist aber derzeit noch unklar. Aufgrund der -im Verhältnis zu anderen Krankheitsbildern- geringen Anzahl betroffener Patienten besteht hier noch erheblicher Forschungsbedarf. In dieser Studie sollen deshalb Erkenntnisse über den Verlauf des bei Ihrem Kind diagnostizierten Krankheitsbildes gewonnen werden. Auf Basis der im Studienverlauf erhobenen klinischen und Labordaten soll ein Risiko-Modell für die Patienten entwickelt werden, was es künftig einfacher machen soll, die Entscheidung zur Transplantation richtig zu treffen. Ausserdem soll im Falle einer Stammzelltransplantation untersucht werden, welchen Einfluss die Wechselwirkungen von Stammzellgeber, Stammzellempfänger und Behandlungsstandards auf das Ergebnis der Stammzelltransplantation haben. Es handelt sich um eine Verlaufsbeobachtungs-Studie, so dass Patienten nach den derzeit üblichen Behandlungsgrundsätzen behandelt werden und keine experimentelle Behandlung stattfindet. Ziel der Studie ist es, den Verlauf der Krankheit künftig besser vorhersagen zu können, prognostische Marker herauszufinden und durch die klinischen und immunologischen Beobachtungen in der Studie neue Ansätze für die Behandlung zu finden.

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Studiendetails

Studienziel Für alle Patienten: Überleben nach Jahr 1 und Jahr 5. Als Endpunkt wird das Versterben - unabhängig von der Ursache verwendet. Für Patienten, die eine Stammzeltransplantation im Studienverlauf erhalten haben: Primärer Endpunkt ist der Zeitpunkt des Erreichens der Rekonstitution des Immunsystems
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle CCI
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • unterschriebene Einverständniserklärung
  • T-Zellen Kriterium (zwei der folgenden: CD4+ oder CD8+ T Zellnummer, Proliferation, Thymufunktion, erhöhte gamma/sigma T-Zellen) UND
  • mindestens eine schwere Infektionsstörung (
  • viral, bakteriell, opportunistisch) ODER
  • mindestens eine schwere Störung des Immunsystems (Granulome, lymphoproliferative Erkrankung, unerklärte interstitielle Lungenerkrankung, chronisch entzündete Darmerkrankung, Autoimmunerkrankung, Vaskulitis) ODER
  • mindestens ein Tumorkriterium (lymphoider Tumor oder viral induzierter Tumor)
  • Alter : ab ein Jahr und bis sechzehn Jahre

Ausschlusskriterien

  • Keine unterschriebene Einverständniserklärung der Patienten (oder der Eltern im Falle von Minderjährigen); keine Zustimmung bei Minderjährigen
  • Patienten mit einer Diagnose der schweren chronischen Immundefizienz (SCID) oder Omenn syndrom innerhalb des ersten Lebensjahres
  • P-CID Patienten, jünger als 1 Jahr, die zur Stammzelltransplantation vorgesehen sind
  • Patienten mit Wiskott-Aldrich Syndrom und CD 40 Liganden Mangel
  • Patienten, die einer Gen-Therapie unterliegen oder ADA Enzym Ersatz bekommen, werden entsprechend den gleichen Parametern behandelt aber werden nicht in die Analyse mit einbezogen

Adressen und Kontakt

Centrum für Chronische Immundefizienz, Freiburg im Breisgau

Ansprechpartner: Dr. med. Carsten Speckmann

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Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Tübingen

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Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Ulm

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Dr. von Haunersches Kinderspital München, München

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Helios Klinikum Krefeld, Krefeld

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Klinik für Kinder-Onkologie, Hämatologie und klinische Immunologie, Düsseldorf

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Zentrum für Kinderheilkunde, Bonn

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Charité Berlin - Campus Rudolf Virchow, Berlin

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Kinderklinik und Poliklinik, Würzburg

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Klinikum Stuttgart - Olgahospital, Stuttgart

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Klinik f. Kinder- und Jugendmedizin, Frankfurt a.M.

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Kinderspital Zürich, Zürich

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University Hospital Motol, Prag

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Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde, Graz, Austria

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Häufig gestellte Fragen

Prospektive internationale Multicenter Studie (Beobachtungsstudie). Eingeschlossen Patienten werden entsprechend den Behandlungsleitlinien der teilnehmeenden Zentren behandelt. Vergleichbare Bewertungen der Daten bei Studieneinschluss und des jährlichen Follow Up werden erhoben. Es gibt zwei Studienphasen: Phase A: Follow up für alle Patienten bis zur Stammzelltransplantation. Phase B: Follow up für alle Patienten die eine Stammezelltransplantation bekommen beginnend mit dem Datum der Stammzelltransplantation. Primäres Ziel ist die Gewinnung und Bereitstellung ursprünglicher Daten für Patienten mit P-CID, unabhängig davon, ob sie sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, oder nicht. Das Ziel ist Überleben 5 Jahre nach Aufnahme Studie zu bestimmen. Das sekundäre Ziel ist es, ein Risikomodell für P-CID Patienten zu entwickeln. Das Modell wird aus einer Reihe von klinischen und Laborparameter die bei der Studienaufnahme und danach jährlich erhoben werden, entwickelt. Das tertiäre Ziel dieser Studie ist, die Auswirkungen von Spendern, Empfängern und Behandlungsfaktoren auf das Ergebnis der HSCT bestimmen. Ziel ist es, die Qualität der Transplantation und immunologische Rekonstitution zu ermitteln und die Auswirkungen dieser Parameter auf das klinische Ergebnis zu bestimmen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien