Beschreibung der Studie

In der Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit der sogenannten small-scale (ss) extracorporalen Photopherese (ECP) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit neu festgestellter akuter Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) Grad II und III - (das ist eine immunologische Transplant-Wirt-Reaktion, die lebensbedrohlich sein kann)- nach Stammzelltransplantation aufgrund einer bösartigen Grunderkrankung untersucht werden. Hierzu wird Patienten Blut abgenommen (50-100 ml). Bestimmte Zellen werden isoliert und mit einer Substanz ( 8-Methoxpsoralen 8-MOP) inkubiert. Die inkubierte Zellschicht wird UV-A exponiert, um den Zelltod in den isolierten Zellen auszulösen. Das Blut-Produkt wird dem Patienten zurückgegeben. Diese ssECP Behandlung soll 7 Tage lang täglich durchführt und dann bei klinischer Besserung ausgeschlichen werden.

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Studiendetails

Studienziel Ansprechen der akuten GvHD auf die Therapie mit ssECP, definiert als entweder klinische Besserung der aGvHD an Tag 8 nach Behandlungsbeginn mit ssECP oder Stabilität an Tag 8 und Besserung an Tag 15.
Status Teilnahme bald möglich
Studienphase 2a
Zahl teilnehmender Patienten 41
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Deutsche Krebshilfe

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • neu diagnostizierte akute GvHD Grad II - III
  • maligne Grunderkrankung
  • Körpergewicht von mindestens 10 kg
  • Patient kann effektiv mit dem Prüfarzt kommunizieren.
  • Effektiver Schutz vor Schwangerschaft
  • Patient kann die mehrfache Entnahme von 50 bzw. 100 ml Blut tolerieren
  • schriftliche Einwilligungserklärung des Patienten oder seiner gesetzlichen Vertreter und schriftliche Zustimmung von einwilligungsfähigen Kindern und Jugendlichen

Ausschlusskriterien

  • vorausgehende GvHD-Behandlung
  • Hypersensitivität oder Allergie gegen 8-Methoxypsoralen oder Hilfsmittel der ssECP
  • Erkrankungen, die mit erhöhter Photosensitivität einhergehen (z.B. Lupus erythematodes, Porphyrie oder Albinismus)
  • Zustand nach Melanom, Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom der Haut
  • Zustand nach Splenektomie
  • Aphakie
  • Leukozytose von > 25 000/µl
  • Leukozytenzahl unter 1 000/µl
  • Hypertriglyzeridämie von > 700 mg/dl
  • kritisch kranker Patient (z.B. intravenöse Katecholamine in kreislaufwirksamer Dosierung oder Beatmung)
  • Schwangerschaft und Stillzeit
  • Alkohol- oder Drogenabusus
  • HIV-Infektion, aktive Hepatitis B/C
  • Teilnahme an einer Arzneimittelstudie während der letzten 30 Tage oder gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie.
  • Frauen im gebärfähigen Alter sollen sich während der Studiendauer (bis einschließlich 4 Wochen nach letzter ECP) wirksam vor Empfängnis schützen und müssen den behandelnden Arzt bei Auftreten einer Schwangerschaft umgehend informieren. Sie können nicht weiter mit ssECP behandelt werden. Männer sollen während dieser Zeit keine Kinder zeugen.

Adressen und Kontakt

ZKJ, Freiburg

Ansprechpartner: Dr. med. Anke Peters

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Häufig gestellte Fragen

In der vorgelegten klinischen Studie soll die Effektivität und Sicherheit der small-scale (ss) extracorporalen Photopherese (ECP) zur primären Therapie von Kindern und Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) Grad II und III nach Stammzelltransplantation aufgrund einer malignen Grunderkrankung untersucht werden. Sekundäre Studienziele sind Untersuchungen von immunologischen Veränderungen im Blut des Patienten als Antwort auf die ECP und eine Analyse von zellulären und molekularen Veränderungen im ECP-Produkt. Patienten mit neu diagnostizierter aGvHD erhalten ssECP, eine ECP-Version im kleinen Maßstab, als primäre Therapie. Bei der bisher überwiegend durchgeführten konventionellen ECP wird der Patient über zwei venöse Zugänge an ein Apherese-System angeschlossen. Durch den Volumenverlust in die Apherese-Einheit ist diese Applikation auf erwachsene Patienten mit stabilen Kreislaufverhältnissen beschränkt. Im Unterschied hierzu werden im Rahmen der vorliegenden Studie für das small-scale-Verfahren pro Behandlungseinheit nur 50 -100 ml Blut abgenommen. In Analogie zum konventionellen System wird eine Schicht mononukleärer Zellen isoliert und mit 8-Methoxpsoralen (8-MOP) inkubiert. Die inkubierte Zellschicht wird UV-A exponiert, um Apoptose in den isolierten mononukleären Zellen auszulösen. Das ECP-Produkt wird dem Patienten re-infundiert. Diese ssECP Behandlung soll 7 Tage lang täglich durchführt und dann bei klinischer Besserung ausgeschlichen werden. Dies ist eine offene, nicht-randomisierte, prospektive, monozentrische Phase IIa Pilotstudie. Primärer Endpunkt ist das Ansprechen der akuten GvHD auf die ssECP-Behandlung. Dabei ist Ansprechen definiert als klinische Besserung an Tag 8 nach Behandlungsbeginn oder Stabilität der GvHD an Tag 8 und klinische Besserung bis spätestens Tag 15. Sekundäre Endpunkte sind die Zahl und Art von unerwünschen Ereignissen und das Wiederauftreten der akuten GvHD nach Ausschleichen der ssECP-Behandlung. Weitere sekundäre Endpunkte sind Spiegel pro-und antiinflammatorischer Zytokine, Zahl von T-Lymphozytensubpopulationen und Antigen-präsentierenden Zellen im Blut des Patienten vor und nach ssECP sowie Apoptose-Induktion in den isolierten Zellen des Patienten durch die ssECP-Behandlung. Die initiale Behandlung wird täglich einmal über 7 Tage erfolgen. An Tag 8 wird die Antwort auf die ssECP erstmals beurteilt werden. Bei Patienten mit Besserung der GvHD wird die ssECP-Behandlung ausgeschlichen, bei Patienten mit stabiler Erkrankung wird die ssECP-Behandlung für eine weitere Woche täglich erfolgen. Jeder Patient, dessen GvHD sich über 3 oder mehr Tage während der ECP-Behandlung verschlechtert, wird aus der Studie ausgeschlossen und mit Standardtherapie (Prednison, 2 mg/kg/d) behandelt. Das endgültige Ansprechen auf die ssECP-Therapie wird an Tag 15 beurteilt werden. Bei Patienten mit klinischer Besserung gegenüber dem Ausgangsbefund wird die Therapie ausgeschlichen. Patienten mit stabiler GvHD an Tag 15 werden nicht mehr innerhalb der Studie, sondern mit Standardtherapie behandelt. Patienten werden über 24 Monate eingeschlossen werden. Die Dauer der Studientherapie hängt von der Antwort des einzelnen Patienten auf die Therapie ab.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2a-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2a-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Stude Betroffene teilgenommen. Phase-2a-Studien haben das Ziel, zu zeigen, dass sich die neue Behandlungsmethode möglicherweise zur Therapie der untersuchten Erkrankung eignet und den erwarteten Effekt erzielt. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien