Beschreibung der Studie

M.Duchenne ist eine seltene X-chromosomal recessive Erbkrankheit die mit dem Fehlen von Dystrophin einhergeht und damit zur skeletalen und kardialen Muskelschwäche führt. Die Prävalenz in Deutschland liegt bei 100 männlichen Neugeborene /Jahr. Die meisten Patienten sind diagnostiziert vor der Einschullung und die meisten werden zw. den 13-15 LJ Rollstuhl abhängig.Die Inzidenz der dilatativen Kardiomyopathie bei den DMD-Patienten steigt mit den Jahren, bis zu 57 % der Patienten die älter als 18 Jahre alt sind leiden an einer spürbaren Herzschwäche. Wenn ein Patient im Ultraschall des Herzens eine sichtbare und klinisch bemerkbare Herzleistungsschwäche entwickelt, wird er gemäß den Leitlinien zur Behandlung einer Herzleistungsschwäche mit den Medikamenten ACE-Hemmer und Beta-Blocker behandelt. ACE-Hemmer und Beta-Blocker sind etablierte Präparate mit denen eine kardiale Muskelschwäche sowie die durch Minderdurchblutung verursachte Herzerkrankungen im Erwachsenenalter therapiert werden. Unter der Behandlung wurde eine Verbesserung der kardialen Funktion und eine Lebensverlängerung bereits beobachtet. Die Frage dieser klinischen Prüfung ist, ob bereits ein vorzeitiger Beginn mit einer Behandlung dieser Medikamente den möglichen Beginn eine Herzleistungsschwäche hinauszögern kann und somit zu einer besseren Lebensqualität sowie zur Lebenszeitverlängerung der Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie führen kann.

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Studiendetails

Studienziel Effektivitätsbeurteilung der prophylaktischen antikongestiven Therapie: Zeit von Randomisation bis zum ersten Eintreten einer linksventrikulären Dysfunktion (LVD), definiert als linksventrikuläre Verkürzungsfraktion (LVSF) < 28% (ECHO).
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2 bis 3
Zahl teilnehmender Patienten 130
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Placebo Ja
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Knaben im Alter von 10-14 Jahren (abgeschlossene Jahre)
  • Normale linksventrikuläre Funktion (LVSF >=30%)
  • Gesicherte Diagnose DMD ( bestätigt durch die genetische Analyse oder fakultativ Muskelbiopsie)
  • Normale Nierenfunktion (GFR>30ml/ min /1,73m2)
  • Unterschriebene Einwilligungserklärung von beiden Eltern/Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien

  • Kontraindikationen gegen die Einnahme von Enalapril/Metoprolol-succinat (nach Fachinformation)
  • Vorangegangene Therapie mit ACE-Hemmer, Beta-Blocker, AT II Antagonisten in den letzten 3 Monaten.
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen interventionellen Prüfungen, die mit der vorliegenden Prüfung interferieren könnten.
  • Dilatierter linker Ventrikel (> 97 Perzentile) oder red. LVSF < 30 %.

Adressen und Kontakt

Ansprechpartner: Verena Greim

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Häufig gestellte Fragen

Die Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie bei Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie erfolgt medikamentös mit ACE-Hemmern und Beta-Blockern. Wissenschaftliche Evidenz für die Wirkung einer solchen Behandlung existiert nur für Patienten mit Kardiomyopathien völlig anderer Ätiologien (in der Hauptsache auf dem Boden entzündlicher Herzerkrankungen oder ischämischer Herzerkrankungen oder alkohol-toxisch bedingter Herzerkrankungen). Dass die Anwendung der in diesen Patientengruppen etablierten Therapiestrategien auch bei Duchenne Muskeldystrophie mit manifester Kardiomyopathie hilfreich sein kann, ist in der Literatur durch eine kleine Anzahl deskriptiver Studien mit niedrigem Evidenzgrad beschrieben. Unser Studienansatz überprüft die Frage, ob eine prophylaktische antikongestive Therapie die Manifestation der Erkankung herauszuschieben oder vermindern kann. 130 Patienten mit Duchenne muskeldystrophie und normaler linksventrikulärer Funktion (LVSF >= 30%) werden in diese Multizenterstudie eingeschlossen und in 6 monatlichen Visiten bis zum Auftreten des Studienendpunktes ( LVSF <28%)und max. für 6 Jahre verfolgt. Neben der krankheitsspezifische Zwischenanamnese mit Symptomen, Nebenwirkungen, Begleitmedikationen, interkurrenter Erkrankungen und gesundheitsbezogener Lebensqualität werden Vitalparameter und ein Standard-10 Kanal-EKG gemessen. Es wird jeweils eine gewichtsadaptierte Medikamentendosis berechnet und die Medikation bis zur Kontroll-Visite wird ausgehändigt. Zur Effektivitätsbeurteilung der prophylaktischen antikongestiven Therapie wird der Zeitpunkt der Änderung der linksventrikulären Verkürzungsfraktion (LVSF) mittels Echokardiographie erhoben. Die Zentren, die ein Tissue-Doppler verfügen, werden dementsprechend diese Untersuchung durchführen. Verträglichkeit und Sicherheit der Therapie werden zusätzlich durch jährliche Blutabnahmen sowie durch ein Langzeit- EKG geprüft. Zu 3 Zeitpunkten werden die neurohumeralen Parameter( Noradrenalin, Aldosteron, Angiotensin II, Renin, pro-BNP) bestimmt. Bei einem positiven Studienergebnis könnten in einem zweiten Schritt formal-konfirmatorische Studien zur weiteren Etablierung einer prophylaktischen antikongestiven Therapie folgen. Die erhobenen Tissue-Doppler-Daten im Vergleich zu 2D Echokardiographie können evaluiert werden.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Bei einem Placebo handelt es sich um ein Scheinmedikament. Es ist äußerlich meist nicht von einem richtigen Medikament zu unterscheiden, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Placebos werden häufig in Studien eingesetzt. Sie helfen dabei, den Nutzen einer neuen Behandlungsmethode besser abzuschätzen. Zu diesem Zweck wird der Effekt der neuen Behandlungsmethode mit dem eines Placebos verglichen. Auf diese Weise ist es möglich den Effekt, der tatsächlich durch den Wirkstoff der neuen Methode hervorgerufen wird, zu bestimmen. Dieser lässt sich so gut von psychologischen Effekten abgrenzen, die beispielsweise durch die Erwartung des Betroffenen an eine bestimmte Behandlung auftreten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen. Da auch die Erwartung der Teilnehmer an eine bestimmte Behandlung und die Einstellung der Studienärzte einen großen Einfluss auf den Behandlungserfolg haben können, werden viele Studien doppelt verblindet. Das bedeutet, dass weder die Studienärzte, noch die Betroffenen wissen, welcher Gruppe ein Teilnehmer angehört. Auf diese Weise wird versucht, psychologische Faktoren, die sich auf das Studienergebnis auswirken könnten, zu minimieren. So können die verschiedenen Behandlungsmethoden, die in der Studie zum Einsatz kommen, besser miteinander verglichen werden.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien