Beschreibung der Studie

M.Duchenne ist eine seltene X-chromosomal recessive Erbkrankheit die mit dem Fehlen von Dystrophin einhergeht und damit zur skeletalen und kardialen Muskelschwäche führt. Die Prävalenz in Deutschland liegt bei 100 männlichen Neugeborene /Jahr. Die meisten Patienten sind diagnostiziert vor der Einschullung und die meisten werden zw. den 13-15 LJ Rollstuhl abhängig.Die Inzidenz der dilatativen Kardiomyopathie bei den DMD-Patienten steigt mit den Jahren, bis zu 57 % der Patienten die älter als 18 Jahre alt sind leiden an einer spürbaren Herzschwäche. Wenn ein Patient im Ultraschall des Herzens eine sichtbare und klinisch bemerkbare Herzleistungsschwäche entwickelt, wird er gemäß den Leitlinien zur Behandlung einer Herzleistungsschwäche mit den Medikamenten ACE-Hemmer und Beta-Blocker behandelt. ACE-Hemmer und Beta-Blocker sind etablierte Präparate mit denen eine kardiale Muskelschwäche sowie die durch Minderdurchblutung verursachte Herzerkrankungen im Erwachsenenalter therapiert werden. Unter der Behandlung wurde eine Verbesserung der kardialen Funktion und eine Lebensverlängerung bereits beobachtet. Die Frage dieser klinischen Prüfung ist, ob bereits ein vorzeitiger Beginn mit einer Behandlung dieser Medikamente den möglichen Beginn eine Herzleistungsschwäche hinauszögern kann und somit zu einer besseren Lebensqualität sowie zur Lebenszeitverlängerung der Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie führen kann.

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Studiendetails

Studienziel Effektivitätsbeurteilung der prophylaktischen antikongestiven Therapie: Zeit von Randomisation bis zum ersten Eintreten einer linksventrikulären Dysfunktion (LVD), definiert als linksventrikuläre Verkürzungsfraktion (LVSF) < 28% (ECHO).
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 2 bis 3
Zahl teilnehmender Patienten 55
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Knaben im Alter von 10-14 Jahren (abgeschlossene Jahre)
  • Normale linksventrikuläre Funktion (LVSF >=30%)
  • Gesicherte Diagnose DMD ( bestätigt durch die genetische Analyse oder fakultativ Muskelbiopsie)
  • Normale Nierenfunktion (GFR>30ml/ min /1,73m2)
  • Unterschriebene Einwilligungserklärung von beiden Eltern/Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien

  • Kontraindikationen gegen die Einnahme von Enalapril/Metoprolol-succinat (nach Fachinformation)
  • Vorangegangene Therapie mit ACE-Hemmer, Beta-Blocker, AT II Antagonisten in den letzten 3 Monaten.
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen interventionellen Prüfungen, die mit der vorliegenden Prüfung interferieren könnten.
  • Dilatierter linker Ventrikel (> 97 Perzentile) oder red. LVSF < 30 %.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Ratgeber öffnen

Die Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie bei Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie erfolgt medikamentös mit ACE-Hemmern und Beta-Blockern. Wissenschaftliche Evidenz für die Wirkung einer solchen Behandlung existiert nur für Patienten mit Kardiomyopathien völlig anderer Ätiologien (in der Hauptsache auf dem Boden entzündlicher Herzerkrankungen oder ischämischer Herzerkrankungen oder alkohol-toxisch bedingter Herzerkrankungen). Dass die Anwendung der in diesen Patientengruppen etablierten Therapiestrategien auch bei Duchenne Muskeldystrophie mit manifester Kardiomyopathie hilfreich sein kann, ist in der Literatur durch eine kleine Anzahl deskriptiver Studien mit niedrigem Evidenzgrad beschrieben. Unser Studienansatz überprüft die Frage, ob eine prophylaktische antikongestive Therapie die Manifestation der Erkankung herauszuschieben oder vermindern kann. 130 Patienten mit Duchenne muskeldystrophie und normaler linksventrikulärer Funktion (LVSF >= 30%) werden in diese Multizenterstudie eingeschlossen und in 6 monatlichen Visiten bis zum Auftreten des Studienendpunktes ( LVSF <28%)und max. für 6 Jahre verfolgt. Neben der krankheitsspezifische Zwischenanamnese mit Symptomen, Nebenwirkungen, Begleitmedikationen, interkurrenter Erkrankungen und gesundheitsbezogener Lebensqualität werden Vitalparameter und ein Standard-10 Kanal-EKG gemessen. Es wird jeweils eine gewichtsadaptierte Medikamentendosis berechnet und die Medikation bis zur Kontroll-Visite wird ausgehändigt. Zur Effektivitätsbeurteilung der prophylaktischen antikongestiven Therapie wird der Zeitpunkt der Änderung der linksventrikulären Verkürzungsfraktion (LVSF) mittels Echokardiographie erhoben. Die Zentren, die ein Tissue-Doppler verfügen, werden dementsprechend diese Untersuchung durchführen. Verträglichkeit und Sicherheit der Therapie werden zusätzlich durch jährliche Blutabnahmen sowie durch ein Langzeit- EKG geprüft. Zu 3 Zeitpunkten werden die neurohumeralen Parameter( Noradrenalin, Aldosteron, Angiotensin II, Renin, pro-BNP) bestimmt. Bei einem positiven Studienergebnis könnten in einem zweiten Schritt formal-konfirmatorische Studien zur weiteren Etablierung einer prophylaktischen antikongestiven Therapie folgen. Die erhobenen Tissue-Doppler-Daten im Vergleich zu 2D Echokardiographie können evaluiert werden. Gemäß Amendment 01 vom 12.12.2012 wurde die Fallzahl von 130 auf 55 Patienten reduziert und die Rekrutierungszeit bis Dezember 2013 verlängert. Amendment 02 vom 12.05.2014: die verlängerte Rekrutierungszeit wurde am 31.12.2013 mit 42 Patienten beendet.

Quelle

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