Beschreibung der Studie

Diese nicht-interventionelle, multizentrische, internationale Studie sammelt Beobachtungsdaten von Patienten mit angeborener Hämophilie A, die AFSTYLA® mit folgender Behandlungsabsicht verwenden: als Langzeit-Prophylaxe, als Kurzzeit-Prophylaxe zur Vorbeugung von Blutungen (z.B. bei chirurgischen Eingriffen) oder als Bedarfsbehandlung. Patienten erhalten AFSTYLA® im Rahmen der Routineversorgung und unabhängig von dieser Studie. AFSTYLA® wird gemäß der Fachinformation verabreicht. Im Rahmen dieser Studie finden auch keine zusätzlichen diagnostischen oder Überwachungsverfahren Anwendung.

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Studiendetails

Studienziel - Jährliche Blutungsrate (Annual Bleeding Rate, ABR) für alle Blutungen - Jährliche spontane Blutungsrate (Annual spontaneous Bleeding Rate, AsBR) - Hämostatische Wirksamkeit von AFSTYLA® bei der Behandlung von Blutungsereignissen (Summe der benötigten Injektionen und Dosen) - Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit von AFSTYLA® durch den behandelnden Arzt für die Prophylaxe, Prävention von Blutungen in Risikozeiten und für die Bedarfstherapie mittels einer verbalen 4-Punkte Bewertungsskala durch den behandelnden Arzt
Status Teilnahme bald möglich
Zahl teilnehmender Patienten 80
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle CSL Behring GmbH

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Die Therapieentscheidung wurde vom behandelnden Arzt gemäß der gängigen ärztlichen Praxis und unabhängig von dieser Studie getroffen
  • Schriftliche und eigenhändig datierte Einwilligung des Patienten oder bei Minderjährigen des gesetzlichen Vertreters nach einer detaillierten Aufklärung über die Beobachtungsstudie durch den behandelnden Arzt. Die Einwilligung muss dem mutmaßlichen Willen des Minderjährigen entsprechen, sofern ein solcher feststellbar ist. Auch der minderjährige Patient/die minderjährige Patientin soll nach entsprechender Aufklärung Gelegenheit erhalten, schriftlich einzuwilligen, sofern es sein/ihr Alter nach Einschätzung des Arztes erlaubt
  • Hämophilie A-Diagnose
  • Behandlung mit AFSTYLA® gemäß der ärztlichen Praxis und der aktuellen Fachinformation zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungsereignissen

Ausschlusskriterien

  • Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen Studie
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen die aktive Substanz oder sonstige Bestandteile
  • Bekannte allergische Reaktion gegen Hamsterprotein
  • Inhibitoren gegen FVIII oder AFSTYLA® (ab ≥ 0,6 BE /ml) und/oder Immuntoleranzbehandlung zum Zeitpunkt der Rekrutierung

Adressen und Kontakt

Klinik, München

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Klinik, Wien

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Häufig gestellte Fragen

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Ratgeber öffnen

Hämophilie A ist eine seltene, angeborene, X-chromosomal rezessive Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) gekennzeichnet ist. Die damit verbundene verminderte Blutgerinnung erhöht das Risiko für schwere und lebensbedrohliche Blutungen. Der klinische Schweregrad der Hämophilie A korreliert eng mit dem verbliebenen FVIII- Aktivitätsniveau. Das primäre Behandlungsziel ist, Blutungen mithilfe einer Substitutionstherapie zu verhindern und zu stillen. Bei Blutungsereignissen können Gerinnungsfaktor-Konzentrate als Bedarfstherapie eingesetzt werden oder in regelmäßigen Zeitabständen als Prophylaxe zur Vorbeugung von Blutungen. Bei der gegenwärtigen Hämophilie-Behandlung gibt es immer noch wichtige ungelöste Herausforderungen, beispielsweise der geringe Nutzungsgrad der Prophylaxe, die Vorbeugung von hämophiler Arthropathie und die Inhibitor-Entwicklung. Mögliche Lösungen sind die Optimierung der Prophylaxe, um die funktionelle Verschlechterung einer bestehenden hämophilen Arthropathie zu verhindern oder zu verzögern sowie die Entwicklung von Gerinnungsfaktor-Ersatzkonzentraten, die weniger immunogen sind. Durch Produkte mit verbesserter Pharmakokinetik (PK) und innovative Dosierungspläne könnten die Injektionshäufigkeit bei der Prophylaxe vermindert, die Compliance verbessert und die Belastung durch Muskel- und Skelettkomplikationen aufgrund von wiederholten Gelenkblutungen reduziert werden. CSL Behring hat Lonoctocog alfa entwickelt, einen neuen rekombinanten Einzelketten-FVIII (AFSTYLA®), der eine höhere Affinität zum von Willebrand Faktor (VWF) aufweist. Das Einzelkettendesign führt zu einem stabilen und homogenen Medikament, das zudem im Vergleich zu Volllängen-rFVIII überlegene pharmakokinetische Eigenschaften zeigt, und dies ohne Glykopegylierung oder Fusion mit Antikörperfragmenten. Klinische Studien mit vorbehandelten Patienten belegten die hämostatische Wirksamkeit von AFSTYLA® über alle Altersgruppen hinweg, wobei die Mehrzahl der Blutungen mit einer Injektion gestillt werden konnte. Bei der prophylaktischen Anwendung war die mediane spontane Blutungsrate gleich Null und die gesamte sowie die traumatische annualisierte Blutungsrate in Patienten aller Altersklassen waren niedrig. Insgesamt war AFSTYLA® gut verträglich; kein vorbehandelter Patient entwickelte einen Inhibitor oder erlitt eine anaphylaktische Reaktion. Das Ziel dieser nicht-interventionellen Studie ist es, Daten aus der klinischen Routineanwendung zu sammeln, um die im klinischen Forschungsprogramm etablierte Wirksamkeit und Sicherheit von AFSTYLA® in einer breiteren Hämophilie A-Population zu überprüfen.

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